Lo studio di fase 3 di Celgene sull’impiego di luspatercept negli adulti affetti da beta talassemia ha raggiunto il suo obiettivo principale. La pharma americana, dunque, si prepara a richiederne l’approvazione nella prima metà del prossimo anno.
La sperimentazione di Celgene ha valutato la capacità di luspatercept di ridurre la necessità di trasfusioni negli adulti con anemia correlata alla beta talassemia. Luspatercept ha come bersaglio le proteine TGF-beta coinvolte nella maturazione dei globuli rossi.
Lo studio di fase 3, condotto su 336 soggetti, ha fornito ulteriori prove a sostegno dell’uso di luspatercept. Circa un quinto dei partecipanti che hanno ricevuto luspatercept ogni tre settimane ha ottenuto una riduzione del 33% del carico trasfusionale rispetto al 5% delle persone trattate con placebo nel periodo tra la settimana 13 e la settimana 24 dello studio. Ciò ha costituito la prova del successo del farmaco nel raggiungere il suo endpoint primario.
Celgene ha riportato successi anche in obiettivi secondari. La differenza tra la prestazione di luspatercept e il placebo è proseguita anche nelle settimane 37-48 dello studio.
Con un profilo di sicurezza relativamente chiaro, i risultati ottenuti lasciano pensare che Celgene abbia un set di dati sufficiente a supportare l’approvazione di luspatercept.
Un altro set di dati positivi proviene da uno studio di fase 3 su sindromi mielodisplastiche (MDS) i cui risultati sono stati annunciati a giugno.
Celgene e gli analisti ritengono che luspatercept potrebbe realizzare vendite per circa 2 miliardi di dollari. Celgene ha acquisito nel 2011 i diritti su luspatercept, noto come ACE-536, per 25 milioni di dollari in anticipo e fino a 217 milioni in eventuali obiettivi normativi e commerciali raggiunti.
