Accelerare l’accesso alle terapie innovative, ma soprattutto garantire che i pazienti possano riceverle in tempi uniformi, indipendentemente dalla Regione in cui vivono o si curano. È questo uno degli aspetti più rilevanti della proposta elaborata dal Think Tank Ithaca secondo Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice responsabile dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), che esprime una valutazione complessivamente positiva dell’iniziativa, pur richiamando l’attenzione sulle difficoltà applicative di alcuni dei meccanismi previsti.
Il documento, articolato sotto forma di decreto legislativo, propone un nuovo percorso per anticipare l’accesso ai medicinali destinati a pazienti con patologie gravi, rare, a rapida evoluzione o caratterizzate da un elevato bisogno terapeutico insoddisfatto. Tra le principali novità figura l’introduzione della classe C(nn)-R, che consentirebbe al Servizio sanitario nazionale di finanziare temporaneamente determinati trattamenti prima della conclusione della negoziazione di prezzo e rimborso con AIFA. La proposta interviene inoltre sulle procedure regionali, con l’obiettivo di rendere più omogenei i tempi di effettiva disponibilità delle terapie.
Per Ciancaleoni Bartoli, l’iniziativa risponde innanzitutto a un’esigenza concreta. Sebbene l’Italia garantisca la rimborsabilità di gran parte delle nuove terapie, il tempo necessario per renderle disponibili può rappresentare un ostacolo particolarmente rilevante per chi convive con una patologia progressiva o per la quale non esistono alternative terapeutiche adeguate.
L’attesa, sottolinea la direttrice di OMaR, non è soltanto una questione amministrativa, ma ha conseguenze dirette sulla vita dei pazienti. Sapere che esiste un trattamento potenzialmente indicato per la propria condizione, senza potervi ancora accedere, significa vivere una situazione di forte incertezza che si traduce in “un tempo faticoso, un tempo di ansia, con la percezione di perdere giorni di vita perché la patologia potrebbe peggiorare”.
Da qui la necessità di intervenire su due fronti: abbreviare i tempi delle procedure nazionali e ridurre le differenze territoriali che ancora condizionano l’accesso effettivo ai farmaci. La disponibilità di una terapia, infatti, non coincide necessariamente con la conclusione della negoziazione di prezzo e rimborso, perché possono intervenire ulteriori passaggi organizzativi a livello regionale.
La proposta Ithaca affronta entrambe le questioni, ma con strumenti che presentano, secondo Ciancaleoni Bartoli, potenzialità e criticità differenti. La nuova classe C(nn)-R potrebbe contribuire ad anticipare l’accesso ai trattamenti, ma la sua efficacia dipenderà dalla chiarezza delle disposizioni attuative e dal comportamento dei soggetti coinvolti. Il rischio è che AIFA adotti criteri eccessivamente restrittivi, limitando nei fatti l’utilizzo dello strumento, oppure che le aziende farmaceutiche vi ricorrano anche al di fuori delle situazioni di effettiva necessità. In entrambi i casi, il risultato potrebbe essere un irrigidimento del sistema, fino a comprometterne il funzionamento. Un rischio che la direttrice di OMaR richiama anche alla luce dell’esperienza maturata con i meccanismi previsti dalla legge 648/1996.
Ciancaleoni Bartoli mantiene tuttavia un atteggiamento ottimistico rispetto alla possibilità di superare queste criticità: “Sono fiduciosa che questa ‘nuova AIFA’ da una parte e le aziende che producono e commercializzano terapie innovative per pazienti ad alto bisogno. Questa sfida la sappiano cogliere”.
È però sulle misure rivolte alle Regioni che si concentra il giudizio più favorevole della direttrice di OMaR. Rispetto al meccanismo nazionale di accesso anticipato, gli interventi per uniformare tempi e procedure territoriali potrebbero infatti produrre risultati più immediati e concreti per i pazienti. “Vedo invece un funzionamento volendo anche più semplice, ma ancora di maggiore impatto sui pazienti”, osserva Ciancaleoni Bartoli, individuando nella standardizzazione delle procedure regionali uno degli elementi più promettenti del documento. La proposta prevede che AIFA metta a disposizione delle Regioni un fascicolo standardizzato, contenente le informazioni necessarie a organizzare l’accesso ai trattamenti, e introduce limiti alla discrezionalità regionale nell’applicazione dei criteri definiti a livello nazionale. È inoltre previsto il coinvolgimento di AIFA e AGENAS nel monitoraggio delle procedure.
L’obiettivo è ridurre la distanza tra la decisione nazionale di rimborsare un farmaco e la possibilità concreta per il paziente di riceverlo, superando le differenze organizzative che possono determinare tempi di accesso diversi da una Regione all’altra. Una criticità particolarmente rilevante per le persone con malattie rare, che spesso devono rivolgersi a centri specialistici situati fuori dalla propria Regione di residenza. L’introduzione di scadenze definite, procedure comuni e strumenti di monitoraggio potrebbe quindi contribuire a rendere più omogenea l’applicazione delle decisioni nazionali, senza eliminare le competenze organizzative delle amministrazioni regionali. Per Ciancaleoni Bartoli, è proprio questa la prospettiva più significativa della proposta Ithaca: intervenire non soltanto sul momento in cui un farmaco diventa rimborsabile, ma anche sui passaggi che ne determinano l’effettiva disponibilità per i pazienti.
Un cambiamento che, conclude la direttrice di OMaR, potrebbe avere “un impatto veramente positivo sul diritto dei pazienti ad avere accesso alle terapie innovative in tempi veloci e soprattutto non dipendenti da dove hanno la fortuna o la sfortuna di vivere”.
