Insilico porta il suo primo farmaco sviluppato con l’intelligenza artificiale in uno studio di fase III. Si tratta di rentosertib (ISM001-055), candidato orale per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF).
Secondo la biotech statunitense, si tratta del primo farmaco sviluppato con l’impiego dell’AI generativa ad arrivare alla fase III e del primo candidato in cui sia il target terapeutico sia la molecola sono stati identificati e generati attraverso un processo guidato dall’intelligenza artificiale.
Il primo paziente arruolato nello studio GENESIS-IPF-3 ha ricevuto rentosertib il 9 settembre presso il Peking Union Medical College Hospital di Pechino.
Dall’AI alla fase III
Rentosertib è un inibitore di TNIK, una proteina individuata come nuovo potenziale target per la fibrosi polmonare idiopatica attraverso la piattaforma di drug discovery di Insilico.
Il candidato, prima di approdare alla fase III, è passato attraverso una fase IIa, i cui risultati, pubblicati nel 2025, hanno mostrato, nel gruppo trattato con 60 mg una volta al giorno, un incremento medio della capacità vitale forzata (FVC) di 98,4 ml dopo 12 settimane, rispetto a una riduzione di 20,3 ml nel gruppo placebo. Lo studio ha inoltre raggiunto l’endpoint primario di sicurezza e tollerabilità, con tassi di eventi avversi emergenti dal trattamento comparabili tra i diversi gruppi.
Il passaggio alla fase III cambia la natura della sfida. GENESIS-IPF-3 è stato progettato per valutare rentosertib in una popolazione più ampia di pazienti con fibrosi polmonare idiopatica e per un periodo di trattamento di 52 settimane. Sono attesi dati più robusti sull’efficacia e sulla sicurezza del candidato.
“Credo che rentosertib possa trasformare il trattamento dei pazienti affetti da IPF e che l’AI abbia reso possibile questo importante risultato in tempi più rapidi e a costi inferiori, un elemento che potrebbe fare una grande differenza nel futuro della scoperta di nuovi farmaci”, dichiara Carol Satler, Senior Vice President for Clinical Development, Non-Oncology di Insilico Medicine, “Con la somministrazione al primo paziente, ci auguriamo di osservare miglioramenti nella pratica clinica e di poter confermare ulteriormente i risultati favorevoli osservati nello studio di fase IIa, assistendo alla rapida trasformazione di un concetto scientifico in un potenziale beneficio per i pazienti in tempi record”.
