La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per trofinetide nel trattamento dei sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a cinque anni. Il farmaco – un analogo sintetico del tripeptide N-terminale del fattore 1 di crescita insulino-simile (IGF-1) – è il primo e unico trattamento approvato per questa indicazione nell’Unione Europea L’autorizzazione della Ce si estende anche a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
“La sindrome di Rett è caratterizzata da un quadro neurocomportamentale complesso che include una fase regressiva, contraddistinta dalla rapida perdita delle competenze linguistiche e comunicative, frequentemente associata a disturbi del sonno, ansia e altre alterazioni comportamentali che compromettono significativamente la qualità di vita delle pazienti e delle loro famiglie -spiega Aglaia Vignoli, Professore associato di Neuropsichiatria infantile dell’Università Statale di Milano, Direttore del dipartimento di Neuropsichiatria infantile ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda – Con la progressione della malattia, il coinvolgimento si estende ad altri aspetti, in particolare a quello motorio, determinando una disabilità complessa che interessa pressoché ogni aspetto della vita quotidiana”.
Il via libera della Commissione Europea si basa principalmente sui risultati dello studio di fase III LAVENDER, che ha dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nelle caratteristiche principali della sindrome di Rett, misurati mediante endpoint co-primari come il Questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) e la scala dell’impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I).
“L’approvazione di trofinetide segna un importante passo avanti nella nostra missione di fornire un trattamento innovativo alle migliaia di persone che convivono con la sindrome di Rett nell’UE e che da tempo vivono con ampi bisogni medici insoddisfatti. – commenta Catherine Owen Adams, CEO di Acadia Pharmaceuticals – Siamo entusiasti di questo traguardo e siamo impegnati a collaborare con le autorità regolatorie competenti e con la comunità di clinici e di pazienti europea, per favorire l’accesso tempestivo a questa nuova opportunità terapeutica per i pazienti europei idonei”.
