Talassemia, da CE via libera al farmaco orfano mitapivat (Agios)
Avanzanite Bioscience, azienda farmaceutica europea dedicata alle malattie rare, ha annunciato che il partner statunitense Agios Pharmaceutical ha ottenuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione all’immissione in commercio di Pyrukynd (mitapivat), un attivatore orale della piruvato chinasi (PK), per il trattamento negli adulti dell’anemia associata ad alfa- o beta-talassemia, trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente. Il farmaco ha ricevuto la designazione di medicinale orfano.
La decisione della Commissione Europea segue il parere favorevole del CHMP dell’EMA ed è basata sui risultati degli studi globali ENERGIZE ed ENERGIZE-T, di fase III, randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo.
L’approvazione di mitapivat per gli adulti affetti da talassemia rappresenta la seconda indicazione autorizzata nell’Unione Europea per il farmaco, dopo quella ottenuta nel 2022 per il trattamento degli adulti con deficit di PK.
