Avanzanite Bioscience, azienda farmaceutica europea dedicata alle malattie rare, ha annunciato che il partner statunitense Agios Pharmaceutical ha ottenuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione all’immissione in commercio di Pyrukynd (mitapivat), un attivatore orale della piruvato chinasi (PK), per il trattamento negli adulti dell’anemia associata ad alfa- o beta-talassemia, trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente. Il farmaco ha ricevuto la designazione di medicinale orfano.…
LeggiTalassemia, da CE via libera al farmaco orfano mitapivat (Agios)
