Le vendite globali dei farmaci per malattie rare supereranno i 400 miliardi di dollari entro il 2032 e rappresenteranno il 21% del mercato mondiale dei farmaci con prescrizione. È quanto emerge dal 2026 Orphan Drugs Report di Evaluate Pharma, agenzia di rating e intelligence farmaceutica che analizza pipeline, vendite e trend del settore globale.
Il settore continua a crescere nonostante la volatilità regolatoria della FDA e l’attenzione degli investitori verso i blockbuster per patologie diffuse, come i trattamenti per l’obesità. Secondo gli analisti di Evaluate, quello delle malattie rare è un mercato “sostanzialmente solido”, sostenuto dagli incentivi normativi e dai periodi di esclusività commerciale garantiti in quasi tutti i Paesi.
I “magnifici quattro” del 2032
A guidare la classifica dei quattro farmaci più venduti entro il 2032 sarà Darzalex (daratumumab) di Johnson & Johnson, che dovrebbe portare nelle casse della pharma USA 11,8 miliardi di dollari, grazie anche alla nuova formulazione sottocutanea che prolunga l’esclusività commerciale.
Al secondo posto si attesterà Carvykti, la terapia CAR-T per mieloma multiplo sviluppata da J&J con Legend Biotech, accreditata di vendite per 6,3 miliardi di dollari.
Alyftrek di Vertex Pharmaceuticals, combinazione orale per la fibrosi cistica, stimata a 9,3 miliardi di dollari di fatturato, è indicata al terzo posto, mentre il farmaco RNAi per amiloidosi ATTR Amvuttra (vutrisiran) di Alnylam Pharmaceuticals, con 7,5 miliardi di dollari, è destinato a occupare la quarta posizione.
I farmaci orfani attualmente disponibili coprono solo il 5% delle malattie rare, lasciando ampio spazio a ricerca e sviluppo. L’ingresso di nuovi prodotti e l’espansione di mercati emergenti, come la Cina, potrebbero esercitare pressioni sui prezzi e aumentare la competizione.
