Lonza collaborerà con Vertex Pharmaceuticals nella produzione di terapie cellulari per il diabete di tipo 1. Le aziende lavoreranno insieme allo sviluppo del processo e alla produzione su larga scala in un nuovo impianto situato a Portsmouth, New Hampshire, Stati Uniti.
Nel primo programma clinico di Vertex, i dati, pubblicati di recente, hanno dimostrato che tutti e sei i pazienti trattati con VX-880 sono stati in grado di produrre insulina endogena (C-peptide) e hanno migliorato il controllo della glicemia riducendo o eliminando l’uso di insulina. I partecipanti con più di 90 giorni di follow-up non hanno sofferto di episodi ipoglicemici gravi nel periodo di osservazione.
VX-880 è una terapia sperimentale per il diabete a base di cellule insulari completamente differenziate, derivate da staminali e in grado di produrre insulina; attualmente è in fase di valutazione per i pazienti affetti da diabete di tipo 1 con ridotta consapevolezza ipoglicemica e ipoglicemia grave.
Il trattamento ha il potenziale di ripristinare la capacità dell’organismo di regolare i livelli di glucosio restituendo funzionalità alle isole pancreatiche, compresa la capacità di produrre insulina sensibile al glucosio. VX-880 viene somministrato mediante infusione nella vena porta e richiede una terapia immunosoppressiva cronica per evitare il rigetto.
Inoltre, è in fase di studio clinico di Fase I/II VX-264, un candidato con le stesse caratteristiche di VX-880.
Secondo quanto dichiarato da Vertex, VX-264 è dotato di cellule incapsulate in un dispositivo ad array di canali, progettato per proteggerle nei confronti del sistema immunitario dell’organismo. Questa caratteristica dovrebbe eliminare la necessità di immunosoppressione. La terapia a base di cellule staminali è studiata per essere impiantata chirurgicamente.
Il portafoglio di terapie cellulari di Vertex e “i risultati del programma di Fase I/II VX-880 rappresentano una svolta scientifica che offre il potenziale per trasformare il trattamento del diabete di tipo 1”, osserva Reshma Kewalramani, CEO e presidente di Vertex Pharmaceuticals.
