La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9.
Casgevy è approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile.
“Grazie a questa approvazione, Casgevy è ora disponibile per l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni in diverse aree geografiche, rendendo decine di migliaia di pazienti eleggibili per questa terapia in grado di offrire un’alternativa terapeutica efficace per cambiare il corso naturale delle due patologie”, dichiara Reshma Kewalramani, CEO e Presidente di Vertex. “Ora il nostro obiettivo è tradurre queste approvazioni in benefici tangibili per i pazienti, garantendo l’accesso e la rimborsabilità in tutto il mondo”.
“L’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni sono patologie ereditarie del globulo rosso, che hanno un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, con importanti ricadute anche sui sistemi sanitari”, afferma Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Casgevy ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti affetti da queste due patologie; ora è importante che questa terapia sia messa rapidamente a disposizione dei pazienti eleggibili”.
