Il National Institutes of Health finanzierà tre studi clinici su farmaci sperimentali per la terapia della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
Il primo studio, condotto in collaborazione dalla Columbia University e dalla biotech Clene Nanomedicine, ha ottenuto una sovvenzione quadriennale per un totale di 45,1 milioni di dollari. Il trial arruolerà 100 partecipanti affetti da SLA.
Il secondo studio sarà condotto dai ricercatori del Sean M. Healey & AMG Center for ALS del Massachusetts General Hospital e prevede il reclutamento di 200 pazienti affetti da SLA in 45 siti clinici negli Stati Uniti, per valutare di un farmaco a piccole molecole, messo a punto da Prilenia Therapeutics con l’obiettivo di attivare una proteina espressa nei motoneuroni.
Il Centro Healey e il MassGen, infine, lavoreranno al terzo studio finanziato dal NIH. Grazie a una sovvenzione triennale, i ricercatori studieranno una terapia cellulare messa a punto dalla biotech Rapa Therapeutics. Il protocollo ha l’obiettivo di arruolare 40 partecipanti e si concentra su pazienti con ridotta funzionalità polmonare.
Nel 2023 due terapie per la SLA hanno ricevuto l’approvazione della FDA. Si tratta di Relyvrio di Amylyx Pharmaceuticals – autorizzato per l’intera popolazione di malati affetti da SLA – e di Qalsody di Biogen, indicato per i pazienti che presentano mutazioni del gene SOD1.
