Roche: arriva in Italia satralizumab, primo trattamento sottocutaneo specifico per la Neuromielite ottica

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Da oggi in Italia per i pazienti con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) –  una malattia rara e debilitante del sistema nervoso centrale – è disponibile satralizumab, primo trattamento sottocutaneo, in monoterapia o in combinazione, sviluppato e studiato specificamente per i pazienti adulti e adolescenti con diagnosi di neuromielite ottica, ad elevata efficacia, sicura e somministrabile per via sottocutanea al domicilio.

Satralizumab è un anticorpo monoclonale che colpisce un elemento chiave nel processo patogenetico alla base della neuromielite ottica, il recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), e che permette il trattamento delle persone con questa patologia, favorendone quindi il controllo ed evitando un accumulo incrementale di danni neurologici, correlato alle gravi recidive che si presentano nel tempo.

Lo studio SAkuraStar
Lo studio clinico registrativo internazionale di fase III, SAkuraStar, ha dimostrato una riduzione del 74 % del rischio di recidiva nei pazienti con anticorpi acquaporina positivi (persone sieropositive per AQP4-IgG) trattati con satralizumab in monoterapia rispetto al placebo. Alla luce della severità della condizione e del suo tasso di mortalità, e per la mancanza di altre terapie soddisfacenti approvate per la stessa indicazione di satralizumab, il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani dell’EMA (COMP) ha confermato il mantenimento della designazione di farmaco orfano per satralizumab.

I disturbi dello spettro della neuromielite ottica, in precedenza noti come malattia di Devic o neuromielite ottica (NMO), sono un gruppo di patologie infiammatorie in cui la mielina, il rivestimento dei neuroni, viene in ultima analisi attaccata dal sistema immunitario, con conseguente danno degli assoni, le cellule che collegano i neuroni tra loro, soprattutto a livello dei nervi ottici e del midollo spinale. Per alcune sue caratteristiche cliniche e radiologiche può essere diagnosticata erroneamente in sclerosi multipla . È una patologia rara, diffusa maggiormente tra le donne caucasiche di età compresa tra 30 e 40 anni. In Italia si stima una prevalenza di 2,06 casi per 100.000 residenti, con circa 1200 pazienti totali.

La ricerca scientifica condotta negli ultimi anni ha permesso di chiarire quali siano i meccanismi alla base dello sviluppo dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica e quindi di definirli come una entità clinica distinta sulla base di caratteristiche immunologiche uniche. Tra queste la presenza di autoanticorpi (AQP4-IgG), presenti nei due terzi dei pazienti, che colpiscono e danneggiano uno specifico tipo di cellula, chiamato astrocita, con conseguenti lesioni infiammatorie di uno o entrambi i nervi ottici, del midollo spinale e del cervello. Satralizumab ha dimostrato di ridurre l’infiammazione e la produzione di anticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4-IgG) a livello della barriera ematoencefalica, diminuendone l’alterazione della permeabilità, e all’interno del sistema nervoso centrale, riducendo l’infiammazione e il danno a carico degli astrociti.

“I risultati degli studi clinici condotti su satralizumab dimostrano la sua efficacia nel ridurre il tempo alla prima recidiva. Un dato importante perché sappiamo che le recidive in NMOSD sono gravemente invalidanti e che la disabilità neurologica cumulativa è correlata con il numero degli attacchi. Ecco perché è fondamentale che la diagnosi di NMOSD sia accurata e tempestiva e che la terapia sia appropriata e iniziata nel più breve tempo possibile dopo la diagnosi”, commenta Carlo Pozzilli, ordinario all’università Sapienza e responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’ospedale Sant’Andrea di Roma.

In particolare, lo studio SAkuraStar evidenzia come il 76,1% delle persone trattate con satralizumab era libera da recidive a 48 settimane ed il 72,1% era libera da recidive a 96 settimane, contro, rispettivamente, il 61,9% e il 51,2% del gruppo trattato con placebo.

Analizzando invece il sottogruppo di pazienti sieropositivo per gli anticorpi AQP4, i dati hanno dimostrato che l’82,9% delle persone trattate con satralizumab era libero da recidive a 48 settimane e il 76,5% era libero da recidive a 96 settimane, contro, rispettivamente, il 55,4% e il 41,1% nel gruppo trattato con placebo.

Inoltre, l’efficacia di satralizumab è rimasta sostenuta nel tempo anche nella fase dello studio in aperto con alta proporzione di pazienti liberi da progressione definita dallo sperimentatore a 192 settimane (3.7 anni) pari a 71% e 74% rispettivamente nello studio SAkuraSky e SAkuraStar.

Satralizumab ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole che è stato stabilito con più di 650 pazienti–anni di osservazione: i tassi di AEs, SAEs, infezioni e infezioni severe non sono aumentate con una lunga esposizione a satralizumab.

La perdita di indipendenza e la diminuzione dell’aspettativa di vita hanno un impatto negativo sulla qualità di vita delle persone con disturbi dello spettro della neuromielite ottica, nonché delle famiglie e dei caregiver, che hanno la responsabilità di dare loro supporto fisico, finanziario, sociale ed emotivo.

“Le persone con NMOSD hanno diritto ad avere terapie efficaci che possono cambiare il decorso della loro malattia. Questo chiede AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla) come evidenziato nell’Agenda della SM e patologie correlate 2025 presentata lo scorso 30 maggio in Parlamento. Il diritto alla cura, una tempestiva e corretta gestione della diagnosi e un pieno ed effettivo accesso ai farmaci modificanti la malattia sono punti fondamentali per poter avere un futuro in qualità di vita”, conclude Mario Alberto Battaglia Presidente di FISM, Fondazione Italiana Sclerosi Multipla.

 

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