Tre anni dopo averlo rifiutato perché troppo costoso, il NICE ha approvato Vyndaqel (tafamidis) di Pfizer come trattamento per l’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM).
La decisione dell’istituto britannico permette a pazienti adulti, con forme wild-type o ereditarie di questa rara patologia cardiaca, di ottenere il finanziamento per il farmaco attraverso il Fondo per i Medicinali Innovativi (FMI), istituito per coprire su base provvisoria i costi delle nuove terapie fino a quando non vengano rese disponibili ulteriori prove dei loro benefici.
Il farmaco, tuttavia, passerà al finanziamento di routine dell’NHS una volta che la decisione del NICE sarà definitiva: il pronunciamento è atteso per giugno.
L’ATTR è una patologia caratterizzata dalla formazione di depositi di fibrille amiloidi nei tessuti e negli organi, come appunto il cuore nei casi di pazienti affetti da cardiomiopatia.
Una volta diagnosticata la patologia, l’aspettativa media di vita delle persone affette da ATTR-CM può variare dai due anni a cinque anni e mezzo, a seconda del sottotipo e dell’eventuale trattamento.
