Elevidys, la terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne messa a punto da Sarepta, ha ottenuto l’approvazione accelerata dalla FDA.
Il farmaco è stato approvato per la cura di pazienti ambulatoriali di età compresa tra 4 e 5 anni con una mutazione confermata nel gene DMD.
Il CEO Douglas Ingram, ha dichiarato agli investitori che Elevidys sarà venduta a un prezzo di listino di 3,2 milioni di dollari. Il manager ha anche affermato che, secondo un’analisi, il farmaco potrebbe essere conveniente anche se il costo fosse di 5 milioni di dollari.
Elevidys rilascia un gene codificante la microdistrofina nel tessuto muscolare del paziente per stimolare la produzione di questa proteina che è necessaria ai malati affetti dalla DMD, che non sono in grado di produrla correttamente da soli.
La mancanza di questa molecola porta a una progressiva perdita della forza muscolare. Il trattamento di Sarepta punta a modificare la progressione della malattia verso una forma più lieve.
