Janssen ha restituito ad Arrowhead Pharmaceuticals i diritti su JNJ-75220795, ribattezzato ARO-PNPLA3, un candidato RNAi in fase di studio per la terapia della NASH, sviluppato con la piattaforma della biotech e progettato per ridurre l’espressione di PNPLA3 nel fegato. Il PNPLA3 è un enzima caratterizzante i pazienti che presentano NASH e la mutazione I148M.
“Sappiamo che Janssen sta effettuando una revisione strategica del portafoglio di ricerca e sviluppo e ha comunicato la decisione di restituire ad Arrowhead i diritti completi su questo promettente candidato per la NASH”, ha dichiarato in un comunicato il presidente e CEO di Arrowhead, Christopher Anzalone.
Anzalone ha aggiunto che la biotech sta pianificando uno studio di Fase II e “valuterà le opzioni” per presentare i risultati completi di un trial di Fase I.
Sebbene non siano ancora disponibili tutti i dati della Fase I, Arrowhead ha dichiarato di aver riscontrato una riduzione fino al 40% del grasso epatico dei pazienti con mutazione I148M, con dati positivi sulla sicurezza e sulla tollerabilità del candidato.
Negli ultimi anni Arrowhead ha lavorato su diverse strategie terapeutiche focalizzate sulla NASH, tra le quali una in partnership con GSK nel
La pharma britannica, nel 2021, ha pagato 120 milioni di dollari cash, oltre a 910 milioni di dollari in milestones, per sviluppare il candidato RNAi ARO-HSD per la terapia della NASH.
