Favorire un accesso più rapido, equo e sostenibile ai farmaci innovativi, soprattutto alle terapie ad alto costo come quelle geniche e cellulari e ai trattamenti per le malattie rare. È l’obiettivo della nuova European Access Dialogue Platform (EADP), lanciata dall’Organizzazione mondiale della sanità (OMS) Europa il 2 novembre 2026 e presentata ufficialmente il 10 novembre. La piattaforma nasce per favorire un confronto strutturato tra governi, autorità sanitarie, industria farmaceutica e organizzazioni dei pazienti, con l’obiettivo di individuare soluzioni concrete alle difficoltà che limitano la disponibilità dei nuovi medicinali nei Paesi della Regione europea.
L’iniziativa è stata presentata durante una riunione della piattaforma multilaterale Access to Novel Medicines (NMP), alla presenza di rappresentanti degli Stati membri dell’Oms, associazioni dei pazienti, organizzazioni della società civile, partner istituzionali e associazioni dell’industria farmaceutica. La nuova struttura opererà come un forum di confronto volontario, coordinato dall’Organizzazione, per affrontare le criticità che emergono lungo l’intero ciclo di vita dei farmaci innovativi, dalla produzione delle evidenze scientifiche fino alle decisioni di accesso e rimborso.
Terapie geniche e farmaci ad alto costo, le difficoltà di accesso in Europa
Secondo l’Oms, i Paesi della Regione europea incontrano difficoltà crescenti nel garantire un accesso tempestivo ai medicinali innovativi, soprattutto quando si tratta di prodotti caratterizzati da costi elevati e da evidenze cliniche ancora in evoluzione. È il caso di alcune terapie geniche e cellulari e dei trattamenti per le malattie rare, che possono offrire nuove opportunità di cura ma pongono questioni complesse in termini di valutazione dei benefici, sostenibilità economica e gestione dell’incertezza.
Molti di questi medicinali arrivano sul mercato quando non sono ancora disponibili dati completi sulla loro efficacia e sicurezza nel lungo periodo. Allo stesso tempo, i prezzi possono esercitare una pressione significativa sui bilanci sanitari e sulle famiglie, con conseguenze particolarmente rilevanti nei Paesi con minore capacità di spesa e nei mercati di dimensioni più ridotte. La sfida consiste quindi nel conciliare l’introduzione dell’innovazione con la necessità di garantire un accesso equo e preservare la sostenibilità dei sistemi sanitari.
“Nessun singolo Paese, ente pagatore, azienda o organizzazione dei pazienti può risolvere questa sfida da solo”, ha dichiarato Natasha Azzopardi Muscat, direttrice della Divisione Sistemi sanitari dell’Oms Europa. La nuova piattaforma, ha spiegato, offre ai diversi interlocutori la possibilità di confrontarsi in maniera tempestiva e trasparente, comprendere i rispettivi vincoli e individuare insieme soluzioni praticabili.
Dalle evidenze cliniche ai sistemi di rimborso: gli ambiti di intervento
La European Access Dialogue Platform punta ad affrontare alcune delle questioni più complesse che accompagnano l’introduzione dei nuovi medicinali. Tra queste figurano la definizione di livelli accettabili di incertezza clinica ed economica, il coordinamento delle attività di produzione delle evidenze scientifiche e l’utilizzo dei dati provenienti dalla pratica clinica reale, o real-world evidence, per migliorare le valutazioni dei trattamenti.
Un altro ambito di lavoro riguarda l’individuazione delle barriere che ostacolano l’accesso alle terapie e lo sviluppo di approcci condivisi ai meccanismi innovativi di pagamento e acquisto dei medicinali. L’obiettivo è favorire uno scambio di esperienze tra i Paesi, anche su strumenti che consentano di gestire meglio i rischi finanziari e l’incertezza sui risultati dei trattamenti, senza sostituirsi alle competenze delle autorità nazionali.
Particolare attenzione sarà riservata anche al coinvolgimento dei pazienti nei processi decisionali. La piattaforma intende infatti valorizzare non soltanto le evidenze cliniche ed economiche, ma anche i bisogni e le esperienze delle persone che convivono con le malattie, affinché le decisioni sull’accesso ai trattamenti tengano maggiormente conto delle loro conseguenze concrete sulla qualità della vita.
Un forum volontario, senza decisioni vincolanti su prezzi e farmaci
La nuova piattaforma non avrà il compito di negoziare direttamente i prezzi dei medicinali o di sostituire le autorità nazionali responsabili delle decisioni di rimborso. Il confronto sarà limitato a questioni generali di sistema e non riguarderà singoli prodotti o informazioni commercialmente sensibili. L’Oms assumerà un ruolo di coordinamento neutrale, garantendo il rispetto delle regole sulla concorrenza e dei principi che disciplinano i rapporti dell’Organizzazione con i soggetti non statali.
La partecipazione sarà volontaria e le conclusioni dei confronti non avranno carattere vincolante. Potranno tuttavia contribuire a orientare le politiche nazionali e a promuovere una maggiore convergenza tra i diversi sistemi sanitari, attraverso la condivisione delle esperienze e l’individuazione di possibili soluzioni comuni.
L’iniziativa si inserisce nel percorso avviato nel 2023 con la Nmp, creata per favorire il dialogo tra settore pubblico e privato sull’accesso ai medicinali innovativi. La nuova piattaforma rappresenta uno dei dieci progetti approvati durante l’incontro per la costruzione del consenso tenutosi a Copenaghen nel luglio 2024 e punta a rendere questo confronto più strutturato e continuativo.
Come saranno individuate le priorità di lavoro
Il coordinamento della piattaforma sarà affidato al comitato direttivo della Nmp, presieduto dagli Stati membri dell’Oms, che avrà il compito di selezionare i temi da affrontare. Le proposte potranno essere presentate dai diversi soggetti interessati e saranno valutate sulla base di criteri che comprendono la rilevanza per le politiche sanitarie, la possibilità di applicare le soluzioni in più Paesi, la fattibilità e il valore aggiunto di un confronto a livello regionale.
Una volta individuata una priorità, le organizzazioni coinvolte potranno designare esperti per partecipare alle discussioni, che potranno articolarsi in più incontri. Al termine di ciascun percorso, l’Oms Europa pubblicherà una sintesi anonima delle questioni affrontate, indicando i punti di convergenza, le divergenze emerse e le possibili azioni successive.
La piattaforma sarà aperta a tutti i Paesi della Regione europea dell’Oms e opererà in complementarità con le iniziative nazionali e internazionali già esistenti. L’obiettivo è costruire un confronto stabile sulle condizioni necessarie per rendere disponibili le nuove terapie, soprattutto nei contesti in cui gli elevati costi dei medicinali e la limitata capacità di spesa continuano a rappresentare ostacoli significativi per i pazienti.
