Al Prix Galien Italia 2026 Johnson & Johnson ha ottenuto due riconoscimenti nel mieloma multiplo. Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), ha vinto nella categoria Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)e farmaci modificanti il genoma, mentre daratumumab, è stato premiato nella categoria Real World Evidence. I riconoscimenti sono stati consegnati il 3 novembre a Torino.
“Per noi innovare significa affrontare i bisogni clinici ancora insoddisfatti e creare le condizioni perché l’innovazione arrivi davvero ai pazienti, quando ne hanno bisogno, in maniera tempestiva e su tutto il territorio nazionale – afferma Jacopo Murzi, Amministratore Delegato Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia – Il valore dell’innovazione terapeutica si misura nell’impatto che questa ha sui pazienti e, in una prospettiva di lungo termine, per l’impatto positivo sul sistema sanitario del Paese. Siamo orgogliosi di aver ottenuto questo riconoscimento, che valorizza un impegno che in Italia passa dalla ricerca clinica, dal dialogo con le istituzioni e dalla collaborazione con i centri di cura. Vogliamo continuare a collaborare con tutti gli attori del sistema salute perché i pazienti possano beneficiare sempre più rapidamente delle terapie disponibili “,
I farmaci premiati
Cilta-cel rappresenta un’importante innovazione nel trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario. Si tratta di una terapia CAR-T personalizzata, diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), somministrata con una singola infusione. È indicata negli adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia, comprendente un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, e la cui malattia è progredita durante l’ultimo trattamento, risultando refrattaria a lenalidomide.
Cilta-cel, negli studi clinici, ha migliorato il controllo della malattia e ha prodotto una riduzione statisticamente significativa del rischio di morte rispetto ai regimi standard di confronto. Nello studio CARTITUDE-4, a un follow-up mediano di 33,6 mesi, una singola infusione ha ridotto del 71% il rischio di progressione o morte e del 45% il rischio di morte. Questi risultati hanno portato AIFA a riconoscerne l’innovatività terapeutica. Da quest’anno Cilta-cel è rimborsato in Italia.
Daratumumab, invece, è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina CD38. In quasi dieci anni di impiego ha contribuito a ridefinire gli standard di cura della malattia, estendendo il proprio utilizzo dal setting recidivato fino alla prima linea.
Rimborsato in Italia dal 2017, questo farmaco ha oggi sei diverse indicazioni nel mieloma multiplo. Recentemente, il percorso regolatorio si è ulteriormente ampliato con l’introduzione della rimborsabilità della combinazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone (D-VRd) per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.
.”Da molti anni l’onco-ematologia è al centro della nostra ricerca, con un obiettivo ambizioso: rendere malattie un tempo considerate incurabili condizioni sempre più gestibili – commenta Alessandra Baldini, Direttrice Medica, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia – Il mieloma multiplo è l’esempio più evidente di questo percorso: si tratta di un’area dove abbiamo lavorato per fornire diversi approcci terapeutici così da adattare il percorso alle esigenze di ciascun paziente, permettendo non solo di migliorare gli esiti clinici e ridurre gli effetti indesiderati, ma anche di migliorare la qualità della vita, promuovendo una medicina più precisa e centrata sul paziente stesso. È questa consapevolezza che ci ha portato a sviluppare nel mieloma quattro terapie con meccanismi d’azione differenti, pensati per profili di pazienti diversi, disponibili in linee sempre più precoci. In tal senso, la nostra ambizione a livello globale è diventare leader in onco-ematologia entro il 2030, continuando a guidare l’innovazione tramite la ricerca e la capacità di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti. Questi riconoscimenti ci spingono a proseguire con lo stesso rigore, perché ogni progresso scientifico si traduca in più tempo e più qualità di vita per le persone”
