Una svolta importante per l’accesso alle terapie innovative contro il tumore al pancreas. La Regione Lombardia ha autorizzato l’Asst di Lecco ad acquistare direttamente negli Stati Uniti il daraxonrasib, un nuovo farmaco oncologico già approvato oltreoceano ma non ancora disponibile in Italia, per consentirne la somministrazione a Jessica Scarpa, 36 anni, madre di due gemelli, affetta da adenocarcinoma pancreatico metastatico.
La terapia, che negli Stati Uniti ha un prezzo di listino di 39.800 dollari per 30 giorni di trattamento, sarà interamente a carico della Regione. Ma l’obiettivo dichiarato è più ambizioso: utilizzare questa vicenda per costruire un protocollo che consenta anche ad altri pazienti nelle medesime condizioni cliniche di accedere al medicinale, superando la necessità di ricorrere a soluzioni straordinarie caso per caso.
Ad annunciarlo è stato oggi l’assessore regionale al Welfare Guido Bertolaso, a margine di un appuntamento a Palazzo Lombardia.
“Jessica è una mamma che ha un problema drammatico. C’è un farmaco che pare possa allungare la vita per chi è colpito da tumore al pancreas, che è una delle patologie più cattive che esistono, e noi abbiamo il dovere di fare di tutto per alleviare le sofferenze di questa signora, ma anche per tutti coloro che si trovano nella stessa condizione”.
“Abbiamo già negoziato il percorso: abbiamo autorizzato l’Asst di Lecco, dove mamma Jessica vive, affinché possa provvedere all’acquisto del farmaco negli Stati Uniti e quindi poi somministrarlo alla paziente con spese a carico della Regione Lombardia”, ha spiegato Bertolaso.
Un farmaco da quasi 40mila dollari al mese. Il daraxonrasib, commercializzato negli Stati Uniti con il nome Rasonque dalla società Revolution Medicines, è un trattamento orale da assumere quotidianamente. Il prezzo ufficiale all’ingrosso comunicato dall’azienda al momento dell’approvazione americana è di 39.800 dollari per una fornitura di 30 giorni, sulla base della dose giornaliera raccomandata.
Una cifra che, ipotizzando dodici mesi di trattamento, porterebbe il costo teorico a circa 478mila dollari l’anno per paziente, al netto di eventuali sconti o accordi commerciali e senza considerare ulteriori costi legati all’importazione o alla gestione clinica.
Si tratta dunque di un trattamento particolarmente oneroso, il cui accesso può risultare proibitivo per un singolo cittadino. Il prezzo effettivo che sarà sostenuto dalla Lombardia non è stato ancora precisato.
Verso un protocollo per gli altri pazienti. La decisione della Lombardia assume un significato che va oltre il caso individuale. Bertolaso ha infatti chiarito che la Regione intende utilizzare questa esperienza per definire un percorso applicabile anche ad altre persone con tumore pancreatico metastatico che presentino le indicazioni cliniche per ricevere il trattamento.
“Utilizziamo questa vicenda – ha chiarito Bertolaso – per riuscire a impostare un protocollo che ci permetta poi di garantire questo farmaco che non si trova oggi in Italia, e che costa un sacco di soldi, a tutti coloro i quali si dovessero trovare nelle stesse condizioni di questa mamma”.
Un obiettivo che pone anche la questione dell’equità di accesso alle terapie innovative, soprattutto quando i medicinali sono già autorizzati in altri Paesi ma non hanno ancora completato il percorso regolatorio europeo e quello nazionale per la rimborsabilità.
Il via libera della Fda e il recente parere positivo dell’Ema
Il daraxonrasib ha ottenuto l’autorizzazione della Food and Drug Administration americana il 26 agosto 2026 per il trattamento dell’adenocarcinoma pancreatico metastatico negli adulti già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica o non candidabili a una terapia sistemica con più farmaci.
Il 15 ottobre scorso è arrivato un ulteriore passaggio decisivo: il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea dei medicinali ha espresso parere favorevole, raccomandando l’autorizzazione nell’Unione europea per i pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica.
Il farmaco è stato valutato attraverso il progetto Cancer Medicines Pathfinder dell’Ema, che ha consentito una revisione progressiva dei dati per accelerare l’esame di una terapia destinata a rispondere a un importante bisogno clinico insoddisfatto.
Ora si attende la decisione formale della Commissione europea, mentre per la disponibilità a carico del Servizio sanitario nazionale italiano sarà necessario anche il successivo percorso nazionale di definizione del prezzo e della rimborsabilità.
I risultati clinici: sopravvivenza mediana di 12,4 mesi contro 6,7
A sostenere il parere favorevole dell’Ema sono stati i risultati dello studio internazionale di fase III RASolute 302, condotto su 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico in progressione dopo un precedente trattamento sistemico.
Secondo i dati pubblicati dall’Agenzia europea, il farmaco ha consentito di raggiungere una sopravvivenza globale mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi osservati nel gruppo trattato con chemioterapia standard.
Anche la sopravvivenza libera da progressione è risultata superiore: 7,2 mesi rispetto a 3,6 mesi. Si tratta di risultati clinicamente rilevanti per una neoplasia caratterizzata da una prognosi particolarmente severa, pur senza rappresentare una garanzia di beneficio per tutti i pazienti.
Bertolaso: “Finché abbiamo le risorse non lasciamo solo nessuno”
La scelta della Regione Lombardia apre dunque una possibile strada per anticipare l’accesso a trattamenti innovativi in situazioni di particolare gravità, attraverso procedure straordinarie e nel rispetto delle necessarie valutazioni cliniche e autorizzative.
“Fino a quando non ci tagliano tutti i bilanci il nostro slogan è che non lasciamo solo nessun cittadino. Poi quando ci taglieranno i fondi cercheremo di organizzarci in altro modo”, ha affermato Bertolaso.
L’assessore ha quindi riassunto in termini molto diretti la soluzione individuata: “Avviare una procedura di acquisto di un farmaco che in Italia non c’è ancora, ma è disponibile negli Stati Uniti. C’è una persona che sta per morire” e che potrebbe beneficiare di questo farmaco, “noi lo andiamo a prendere e glielo somministriamo. Semplice, no?”.
La sfida, a questo punto, sarà tradurre l’iniziativa in un percorso strutturato e sostenibile, capace di assicurare criteri trasparenti e uniformi per l’accesso al trattamento, evitando che la possibilità di ricevere una terapia innovativa dipenda esclusivamente da iniziative individuali o dalla capacità economica dei pazienti e delle loro famiglie.
