Il CdA dell’Agenzia approva quattro nuove molecole, quattro estensioni terapeutiche e un biosimilare. Tra le novità, tofersen per una forma genetica di SLA, riconosciuto come innovativo. Via libera anche a interventi sulla spesa farmaceutica per oltre 55 milioni di euro.
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di quattro nuovi medicinali, quattro estensioni di indicazione terapeutica e un biosimilare. Le decisioni sono state adottate nella seduta del 29 luglio 2026 e riguardano malattie rare, oncologia, patologie cardiovascolari, tubercolosi e chirurgia.
Tra i provvedimenti di maggiore rilievo figura l’ammissione alla rimborsabilità di Qalsody (tofersen), farmaco orfano destinato agli adulti con sclerosi laterale amiotrofica associata a una mutazione del gene SOD1. Per il medicinale AIFA ha riconosciuto anche l’innovatività terapeutica, elemento che ne rafforza la rilevanza per l’accesso dei pazienti affetti da questa specifica forma genetica di SLA.
Tre nuove molecole per malattie rare e oncologia
Il CdA ha inoltre approvato la rimborsabilità di Attrogy (diflunisal) per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2.
In ambito oncologico entra nella copertura del SSN Itovebi (inavolisib), in associazione con palbociclib e fulvestrant, per pazienti adulti con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico, positivo ai recettori estrogenici, HER2-negativo e caratterizzato da mutazione di PIK3CA, dopo recidiva durante o entro dodici mesi dalla conclusione della terapia endocrina adiuvante.
Via libera anche a Blenrep (belantamab mafodotin) per il mieloma multiplo recidivato o refrattario. Il farmaco sarà rimborsato in combinazione con bortezomib e desametasone nei pazienti già sottoposti ad almeno una precedente linea terapeutica, oppure con pomalidomide e desametasone nei pazienti precedentemente trattati anche con lenalidomide.
Quattro estensioni di indicazione
Le nuove decisioni ampliano anche l’accesso a medicinali già disponibili.
Crativ (rosuvastatina) sarà rimborsato per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote negli adulti e nei pazienti pediatrici a partire dai sei anni, in aggiunta alla dieta e ad altre terapie ipolipemizzanti, oppure quando queste ultime non siano appropriate.
Per Keytruda (pembrolizumab) viene estesa la rimborsabilità al trattamento di prima linea del mesotelioma maligno della pleura non epitelioide non resecabile, in associazione con pemetrexed e chemioterapia a base di platino.
L’adesivo tissutale Veraseal, a base di fibrinogeno umano e trombina umana, potrà essere impiegato anche nei pazienti di età inferiore ai 18 anni quando le tecniche chirurgiche standard risultino insufficienti, sia per migliorare l’emostasi sia come supporto alle suture nella chirurgia vascolare.
AIFA ha inoltre ampliato l’indicazione di Sirturo (bedaquilina) alla tubercolosi polmonare resistente almeno a rifampicina e isoniazide nei pazienti adulti e pediatrici tra i cinque e i 18 anni non compiuti, con peso pari ad almeno 15 chilogrammi.
Un biosimilare del pertuzumab
Il pacchetto approvato comprende anche Poherdy (pertuzumab), biosimilare indicato nel carcinoma mammario HER2-positivo.
Il medicinale potrà essere utilizzato, in associazione con trastuzumab e chemioterapia, nel trattamento neoadiuvante e adiuvante delle forme iniziali ad alto rischio di recidiva. È inoltre previsto l’impiego, con trastuzumab e docetaxel, nel carcinoma mammario metastatico o localmente recidivato non operabile, in pazienti non precedentemente trattati per la malattia metastatica.
L’ingresso di un biosimilare in quest’area terapeutica può ampliare le opzioni di approvvigionamento e favorire una maggiore sostenibilità della spesa, anche attraverso la concorrenza nelle procedure di acquisto.
Riduzioni di spesa e ripiano del tetto
Sul fronte economico, il CdA ha approvato riduzioni di spesa per 5,9 milioni di euro derivanti dalla rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati. A queste si aggiungono circa 50 milioni di euro di risparmi collegati all’autorizzazione di nuovi medicinali a brevetto scaduto.
È stato infine approvato il ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti, per un importo di circa 2,3 miliardi di euro. Le decisioni confermano il doppio livello dell’azione regolatoria dell’Agenzia: ampliare l’accesso a terapie innovative e, parallelamente, intervenire sulla sostenibilità della spesa pubblica.
