Sviluppare terapie geniche contro le malattie polmonari croniche. A questo scopo AstraZeneca e 4D Molecular Therapeutics hanno stretto una collaborazione che sfrutterà vettori virali adeno-associati (AAV) di 4D per creare terapie che inseriscono geni che codificano proteine terapeutiche direttamente nelle cellule umane. Il tutto nasce dall’approfondimento, negli ultimi anni, dei meccanismi genetici alla base di malattie polmonari croniche, come la BPCO, che ha alimentato l’interesse verso l’uso di terapie geniche anche in queste patologie. Tuttavia, le ultime scoperte devono ancora tradursi in terapie geniche validate. Secondo MedImmune, l’unità di AstraZeneca che fa ricerca nel campo delle terapie biologiche, l’ostacolo all’applicazione di questi prodotti finora sarebbe stata la mancanza di un vettore per ottenere in modo sicuro ed efficace materiale genico all’interno della cellula bersaglio.La partnership, in realtà, deve ancora essere definita nei dettagli, soprattutto a livello di obiettivi e indicazioni.
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