Terapia genica Sma, Novartis dimostra i benefici a lungo termine

Una delle più grandi innovazioni mediche degli ultimi anni mostra i suoi benefici a lungo termine. Novartis ha presentato oggi nuovi dati che sottolineano i benefici trasformativi e duraturi di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), terapia genica con somministrazione una tantum essenziale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). I dati più recenti di due studi di follow-up a lungo termine (LTFU)…

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