Ok FDA alla prima terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne. Il prezzo? 3,2 mln di dollari

Elevidys, la terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne messa a punto da Sarepta, ha ottenuto l’approvazione accelerata dalla FDA. Il farmaco è stato approvato per la cura di pazienti ambulatoriali di età compresa tra 4 e 5 anni con una mutazione confermata nel gene DMD. Il CEO Douglas Ingram, ha dichiarato agli investitori che Elevidys sarà venduta a…

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Partnership Sarepta e Myonexus per LGMD. Con loro una onlus italiana

Sarepta Therapeutics, società biofarmaceuticale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare ,e Myonexus Therapeutics, azienda biotecnologica che sviluppa terapie geniche per varie forme di distrofie muscolari dei cingoli (LGMD), hanno stretto una partnership per implementare una serie diprogrammi di terapia genica volti a trattare forme distinte di LGMD.…

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