La terapia genica di PTC Therapeutics, Upstaza, per i pazienti con deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AACD), ha avuto l’ok alla raccomandazione in Europa da parte del CHMP dell‘EMA. Attualmente, non ci sono terapie approvate per il trattamento del deficit AADC e il CHMP ha dato l’ok in ‘circostanze eccezionali’, sulla base di dati generati da uno studio condotto…
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L’otto gennaio scorso le azioni di PTC Therapeutics sono aumentate del 15%, attestandosi a 20,65 dollari ciascuna. Questo è accaduto dopo che il produttore di Emflaza, farmaco contro la distrofia muscolare di Duchenne, ha dichiarato agli investitori che nel 2017 le sue entrate sono aumentate del 135% e che aumenteranno di un altro 33% quest’anno. Poi però la società si…
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(Reuters Health) – Non è in dubbio l’efficacia del farmaco di PTC Therapeutics per trattare la distrofia di Duchenne (DMA), ma la FDA ha bisogno di ulteriori prove per approvare in via definitiva ataluren. È la conclusione a cui è giunto ieri un panel di esperti dell’ente regolatorio americano. Ataluren è disponibile in Europa e in Italia è in commercio…
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35mila dollari per un anno di terapia. Potrebbe essere questo il prezzo di Emflaza, il farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), che PTC Therapeutics ha acquistato a marzo scorzo da Marathon per 140 milioni di dollari. Il medicinale era al centro di polemiche per il suo elevato costo, pari a 89 mila dollari all’anno. Emflaza (deflazacort) è infatti…
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