Orkambi

Prodotto da: Vertex Pharmaceuticals

Indicazioni terapeutiche: Fibrosi cistica

Vendite 2015: 351 milioni di dollari

Proiezione 2020: 5,45 miliardi di dollari

Quando Orkambi, una combinazione farmacologica contenente Kalydeco (sempre della Vertex) ha vinto l’approvazione dell’FDA all’inizio di quest’anno, la società ha creduto di poter finalmente ampliare la sua popolazione curabile di pazienti con fibrosi cistica. A differenza di Kalydeco infatti, inizialmente approvato per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) con una mutazione che interessa solo il 4% dei pazienti affetti da FC in tutto il mondo, Orkambi ha il potenziale di portare beneficio a 8.500 pazienti negli USA. Questo è più di quattro volte il numero attualmente di pazienti che possono assumere Kalydeco.

Oltre al ventaglio di pazienti, aiuterà la crescita delle vendite del farmaco il prezzo stabilito molto elevato, come per i farmaci orfani, sebbene appunto raggiungerà un numero di pazienti non così esiguo. La Vertex, per voce del direttore commerciale Stuart Arbuckle, ha spiegato che la dimensione dei pazienti è attualmente ancora piccola se confrontata con altri farmaci e che il beneficio clinico del farmaco va tenuto in stretta considerazione. Inoltre è necessario considerare i costi che andranno ancora affrontati per investire su R&S.

Per concludere bisogna sempre tenere d’occhio la concorrenza: recentemente la  Concert Pharmaceuticals ha dichiarato che secondo i risultati preliminari di un piccolo studio di fase iniziale la sostituzione di un singolo atomo di idrogeno con il deuterio in Kalydeco porta a risultati migliori.