Homology: 114 mln di dollari per programmi di editing genomico

28 marzo, 2018 nessun commento


Homology Medicines -azienda USA specializzata in medicina genetica – ha raccolto 144 milioni di dollari da una IPO lanciata a dicembre 2017. E da ieri è tra le aziende biotech dell’indice Nasdaq. Con la sua tecnologia AMEnDR per il virus adeno-associato (AAV), Homology ha adottato un approccio diverso all’editing genomico rispetto ad altre aziende operanti nello stesso campo. Homology sfrutta un processo naturale di riparazione del DNA definito “ricombinazione omologa”; pertanto, non necessita di un enzima per tagliare il DNA come fanno i sistemi CRISPR. Invece di effettuare tagli, la tecnologia di Homology è volta a riparare o eliminare mutazioni individuali o a sostituire un gene interamente difettoso con una copia funzionante.L’azienda ha programmi interni rivolti alle malattie monogeniche. Inoltre, nella sua pipeline sono presenti sia canditati per l’editing genomico, sia per le terapie geniche, come fenilchetonuria in età adulta e pediatrica, leucodistrofia metacromatica e malattia a cellule falciformi.
Nel suo S-1, Homology prevede che la IPO sarà di supporto alle sue attività nei prossimi due anni. Tra queste, la lettura dei dati del trial di fase II del suo principale candidat,o HMI-102, una terapia genica per la fenilchetonuria in età adulta.

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